一图速览 | Rhythm:理想减肥药,基因很重要

发布网友 发布时间：2024-10-23 23:33

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热心网友 时间：2024-11-01 00:00

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.,成立于2008年，于2017年10月在纳斯达克上市。公司由Bart Henderson创立，他拥有塔克商学院M.B.A.学位，目前担任Wren Therapeutics的CEO，同时也是Flagship Pioneering的运营合伙人、Torque的创始人、Rhythm和Radius的创始人，以及MPM Capital的常驻企业家。
Rhythm Pharmaceuticals的旗舰产品IMCIVREE™（setmelanotide）是一款first-in-class MC4受体激动剂，专门用于治疗由特定基因缺陷（如POMC、PCSK1、LEPR基因）引起的罕见遗传性肥胖病。该药物能够恢复受损MC4R通路的功能，帮助肥胖患者修复能量消耗和食欲控制上的异常，从而减少饥饿感和体重增加。
2020年11月27日，该药物获得了美国食品药物管理局（FDA）的首次批准，用于治疗POMC、PCSK1、LEPR基因缺陷导致的肥胖成人和儿童（6岁以上）患者的慢性体重管理。2022年6月16日，IMCIVREE™补充获批，用于因Bardet-Biedl综合征（BBS）导致肥胖的儿科患者（6岁以上）的慢性体重管理。
Rhythm Pharmaceuticals拥有超过4.5万个严重肥胖症患者的测序样本，是遗传性肥胖领域的最大DNA数据库之一。通过这个数据库，公司能够进行大规模生化筛选研究和遗传流行病学分析，以更好地理解突变基因的功能和临床意义。在遗传性肥胖中，最常涉及的突变基因是MC4R，通过调节MC4R通路的变异，Rhythm Pharmaceuticals开发了Setmelanotide这款药物。
Setmelanotide是内源性黑皮质素肽α-MSH的8个氨基酸环状肽类似物，具有特异性作用于MC4R的功能，能够有效减少患者的饥饿感和体重增加。该药物由Rhythm开发，是公司目前在研管线中唯一一款药物。
Rhythm Pharmaceuticals还专注于下丘脑肥胖症的治疗，正在开发Setmelanotide用于治疗由与MC4R强相关基因罕见变异引起的严重肥胖和食欲过盛的患者。此外，公司还在评估Setmelanotide用于治疗基因变异引起的遗传性肥胖患者，涉及到的缺陷基因包括Heterozygous POMC/PCSK1、Heterozygous LEPR、SRC1和SH2B1等。同时，公司也在进行针对POMC或LEPR基因缺陷、BBS综合征导致肥胖的儿童患者的慢性体重管理试验。
在财务表现方面，从2017年至2021年，Rhythm Pharmaceuticals的财务状况经历了从亏损到盈利的转变。2021年上半年，公司的财务表现达到了盈利状态，显示了公司在特定领域内的商业成功。然而，作为一家专注于遗传性肥胖领域的生物医药公司，Rhythm面临着管线单一的挑战，这可能会限制其在市场上的持续竞争力。